[요약] 질병을 치료하거나 예방하기 위해 유전자를 이용하는 방법 유전자치료란 질병 예방을 위해서 유전자를 이용하는 실험기법을 말한다. 우리 신체는 유전자로부터 정보를 받아 단백질을 조성하고 단백질이 정상적 기능을 수행하면서 유지된다. 따라서 유전자의 이상은 비정상 단백질을 생산하는 결과를 초래하고 정상 단백질의 기능이 없어짐에 따라 몸의 균형이 깨지면 질병이 발생한다. 유전자치료는 바로 이 이상 유전자를 치료하려는 목적으로, 유전자 이상이 있는 세포에 정상 유전자를 집어넣거나 잘못된 유전자를 없애거나 돌연변이가 발생한 유전자를 정상 유전자로 전환시키는 방법이다. 유전자치료는 원리적으로는 한 번의 처치로서 질병의 근본적인 원인을 제거할 수 있거나 적어도 치료의 효과가 장기적으로 지속될 수 있다는 장점이 있다. 우선 효과적인 유전자치료를 위해서 병의 치료에 중요한 역할을 하는 표적 유전자를 찾아야 하고, 이를 부작용 없이 세포 내로 잘 전달할 수 있는 벡터(vector, 운반체)를 개발할 기술이 요구된다. 유전자를 세포로 전달하기 위해서는 레트로바이러스(retrovirus), 아데노 연관 바이러스(adeno-associated virus, AAV)와 같은 바이러스 벡터가 주로 관여한다. 레트로바이러스 벡터를 사용하면 외래 유전자를 유전체에 집어넣을 수 있고 AAV 벡터는 유전체에 삽입하지 않고 에피솜(episome) 상태로 남아있게 한다. 따라서 AAV 벡터를 사용하게 되면 유전자 삽입으로 인한 위험도는 낮아지지만 치료의 효과는 좀 떨어질 가능성이 있다. 유전자치료를 쉽게 적용 가능한 질병들은 단일 유전자 결함으로 발생하는 유전병인 낭포성 섬유증, 혈우병, 겸상 적혈구 빈혈증이 대부분이었지만 최근에는 후천성 질환에도 유전자치료가 다뤄지고 있다. 그 예로 유전자재조합 T세포를 이용하는 암면역 요법이 있다. 바이러스 벡터는 외래 유전자를 세포 내에 삽입하는 것이 목표였다. 새롭게 개발된 유전체 편집 기술은 유전자 첨가, 유전자 제거, 유전자 교정이 모두 가능하다. 유전체 편집을 위해 유전체의 특정 부위에 변형을 가하기 위해서 핵산가수분해효소로 이중가닥을 절단하는 것이 반드시 요구되는데, 이를 위해 여러 가지 기술이 개발되어왔다. 근래에는 탈렌(TALENs)과 크리스퍼(CRISPR)가 큰 주목을 받고 있는데, 크리스퍼 방식은 표적 DNA에 상보적인 짧은 RNA를 이용해서 DNA 가닥을 절단이 가능해서 다른 편집 기술들에 비하여 편리하다. 유전자치료에 사용되는 유전공학은 질병 치료 뿐만 아니라 외모, 기억력과 지능을 포함하는 신체적, 정신적 능력의 향상에도 사용될 수 있다. 생식세포의 유전자 변형에 대해 서로 상반된 주장이 있다. 대표적인 주장으로는 태아는 유전적 변형이 없는 채로 태어날 권리를 가진다는 주장, 부모는 자녀의 유전자를 선택할 권리가 있다는 주장, 누구든 질병을 예방하여 자유로울 권리가 있다는 주장이다.